16.7 C
İstanbul
Salı, Haziran 15, 2021

    AIDS hastalığından faydalanarak 48 çocuğa bağışıklık sistemi sağlandı

    ABD’de UCLA Mattel Çocuk Hastanesi'nde görev yapan doktorların, AIDS'ten yararlanarak geliştirdikleri gen terapisiyle, doğuştan bağışıklık sistemi olmayan 48 bebek ve küçük çocuğa, çalışan bir bağışıklık sistemi sağladığı ifade edildi. 

    UCLA Mattel Çocuk Hastanesi’nde görev yapan doktorların, AIDS hastalığından faydalanarak geliştirdikleri gen terapisiyle, nadir ve ölümcül bir kalıtsal hastalıkla doğarak bağışıklık sistemi olmayan 50 çocuktan 48’ini tedavi ettiği kaydedildi. Klinik araştırmanın lideri Dr. Donald Kohn basına yaptığı açıklamada ‘ölümcül olabilecek bir hastalığı alıp çocukların çoğunu tek bir tedaviyle iyileştirdiklerini’ dile getirdi.

    BAĞIŞIKLIK SİSTEMİ OLMAYAN ÇOCUKLAR, PLASTİK BİR BALON İÇİNDE YAŞIYOR

    Tedavisi yapılan çocuklarda, kalıtsal bir genetik kusurun yol açtığı şiddetli kombine immün yetmezlik sendromu ya da SCID olduğu ve bu durum bağışıklık sistemini oluşturan kemik iliğinin kan hücrelerinin sağlıklı versiyonlarını yapmasını engellediği aktarıldı. Bu tip hastaların tedavi edilmemesi halinde genellikle yaşamlarının ilk veya 2. yılında yaşamını yitirdiğinin altı çizilirken, bu hastalıkla doğan çocukların mikroplardan izole olmak için plastik bir balon ya da odanın içinde yaşamalarının gerektiği aktarıldı.

    SONUÇLARI NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDİCİNE TARAFINDAN YAYINLANDI

    Doktorların geliştirdiği gen tedavisinde, bağışıklık sistemi bulunmayan hastadan kan oluşturan kök hücrelerinin bir bölümü alınıyor, ardından ADA geninin yeni bir kopyası, etkisiz hale getirilmiş bir AIDS virüsü tarafından kök hücreye gönderiliyor. Düzeltilen hücreler daha sonra enfeksiyonla savaşabilecek sağlıklı bağışıklık hücrelerinin sürekli olarak üretilmesi için çocuğun vücuduna tekrar veriliyor. UCLA liderliğindeki çalışmanın sonuçları New England Journal of Medicine tarafından yayınlandı ve online ortamda yapılan American Society of Gene & Cell Therapy konferansında sunuldu.

    ÇOK OKUNANLAR

    EDİTÖRÜN SEÇİMİ